他們希望一次性療法可以讓數百萬人重新控制自己的身體。3月11日瑞典隆德大學對外宣布，一種新的帕金森氏病干細胞療法剛剛首次用于人體，如果它如預期般有效，它可能會徹底改變醫生治療這種疾病的方式。

“也許有一種我們可以為患者提供的治療方法……在疾病開始時，就像一次性治療一樣，這將持續患者的余生，并有可能減少患者的藥物治療需要，”瑞典隆德大學的首席研究員 Gesine Paul-Visse說。

估計全球有 850 萬人患有帕金森氏癥，這是一種進行性神經退行性疾病，由產生化學多巴胺的大腦神經元缺失引起，多巴胺有助于協調運動。

多巴胺缺乏會導致帕金森癥的標志性癥狀，包括震顫、僵硬和協調能力受損。藥物可以增加多巴胺水平，但它們也會引起副作用，干擾其他藥物，并隨著時間的推移變得不那么有效。

圖片來源：瑞典隆德大學 2023年3月11日，科學家將干細胞注入帕金森病患者的大腦

理論上，誘導多能干細胞的使用將使我們能夠制造出無限量的多巴胺神經元。

 Paul-Visse 和她在瑞典和英國的合作者不依賴藥物，而是希望使用誘導多能干細胞真正取代帕金森病患者大腦中產生多巴胺的神經細胞，干細胞可以發育成幾乎任何類型的細胞身體。

對于他們的療法 STEM-PD，研究人員將來自捐贈的誘導多能干細胞編程為多巴胺神經細胞。當移植到帕金森氏癥嚙齒動物模型的大腦中時，細胞如期發育，動物的運動癥狀得到逆轉。

研究人員現在首次對一個人進行了這種治療，到他們新推出的 STEM-PD 試驗結束時，八名患有中度帕金森氏癥的人將接受這種治療。

展望未來，該試驗的主要目標是評估 STEM-PD 的安全性，但研究人員還將研究該療法是否能改善癥狀、減少藥物需求或導致新的多巴胺產生神經元在大腦中的發育大腦。

不過，治療的效果不會馬上顯現出來。

“我們正在移植的這些細胞實際上是不成熟的，因此它們需要一些時間才能在成人大腦中成熟，這至少需要一年，甚至更長的時間，”Paul-Visse 說。“所以我們預計在一年內不會看到任何變化。”

在動物身上起作用的治療通常不會轉化為人類，但如果 STEM-PD 被證明是安全有效的，那么考慮到干細胞可以無限次復制，其影響可能是巨大的。

“從理論上講，誘導多能干細胞的使用將使我們能夠制造無限量的多巴胺神經元，從而為廣泛的患者群體開辟了生產這種療法的前景，”劍橋大學的臨床負責人 Roger Barker說。“這可能會改變我們治療帕金森病的方式。”

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